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本共识由国内卫生技术评估、药物经济学、罕见病临床诊疗、临床药物研究、医疗保障、医学伦理学、信息学等领域共30余位权威专家组成专家组，历时近一年经多次会议研讨成稿。对中国开展罕见病药物HTA相关研究提供相应的操作规范及方法学指导，促进研究设计、执行、数据分析及报告的规范性与可靠性，助推我国罕见病诊疗水平的整体提升。
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- 总论
- 1 罕见病药物卫生技术评估研究问题的界定
- 2 罕见病药物安全性评估
- 3 罕见病药物有效性评估
- 4 罕见病药物经济性评估
- 5 罕见病药物社会伦理公平性评估
- 6 罕见病药物卫生技术评估流程
- 结语
- 参考文献
- 附录
- 出版地 ： 中國大陸
- 語言 ： 簡體中文
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